全球新药最新研发进展

阿尔茨海默病“突围”：口服Aβ抑制剂，下一个潜力破局者

2025-05-22报道，4月10日，Alzheon公布了全球进展最快的口服小分子Aβ抑制剂ALZ-801（valiltramiprosate）治疗携带两个拷贝APOE4基因的早期AD患者（包括轻度认知障碍及轻度AD痴呆患者）的关键性III期APOLLOE4研究的顶线结果。

ALZ-801是一款潜在first-in-class药物，可抑制β淀粉样蛋白(Aβ)错误折叠，稳定单体，阻断聚集，从而抑制可溶性神经毒性淀粉样蛋白寡聚体的形成。作为全球开发进度最快的口服Aβ聚集抑制剂，ALZ-801的一举一动备受瞩目。

此次公布的APOLLOE4研究是全球首个专注于APOE4/4纯合子患者的III期试验（NCT04770220），也是迄今为止针对此类患者进行的最大规模的临床试验。试验招募了325名早期AD患者，分为轻度认知障碍（Mild Cognitive Impairment, MCI）和轻度AD痴呆两类，旨在评估每日两次口服265mg ALZ-801治疗78周在APOE4/4纯合子早期AD患者中的疗效、安全性、生物标志物和影像学效果。